세피언스산(세피압테린) — 2주 만에 15% 안 떨어지면 끊는 약

이 코너는 약사·의료인을 위한 정보입니다. 환자의 복약 상담을 대신하지 않습니다. 내용은 식품의약품안전처 허가사항을 옮긴 것이며, 조회일은 2026년 9월 8일입니다.

어떤 약인가

항목	내용
제품명	세피언스산 250mg / 1,000mg
성분	세피압테린 (Sepiapterin)
업체	베르토코리아
허가일	2026년 9월 3일
구분	전문의약품 · 희귀의약품
제형	산제 — 노란색 내지 주황색
저장	기밀용기, 1~25℃
유효기간	제조일로부터 36개월
포장	각 함량 30포/상자

어디에 쓰나

소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증의 치료

연령 제한이 없다. 영아부터 성인까지다.

시작 전에 할 것

허가사항이 요구하는 순서가 분명하다.

1. 전문의 감독 하에 시작한다. 페닐케톤뇨증 치료 경험이 있는 의사가 시작하고 관찰해야 한다.

2. 기저 페닐알라닌 농도를 잰다. 치료 시작 전에 측정한다.

3. 반응을 먼저 확인한다. 허가사항의 표현은 "이 약에 대한 반응을 먼저 확인한 후 사용해야 한다"이다.

2주가 분기점이다

이 약의 가장 중요한 규칙이다.

투여 시작 2주 시점에 혈중 페닐알라닌 수치를 확인하여 이 약의 반응성 기준(15% 이상)으로 감소하지 않은 경우에는 의사의 판단에 따라 투약을 중단해야 한다.

이유도 함께 적혀 있다.

임상시험에서 2주 동안 이 약을 투여받은 후 혈중 페닐알라닌 수치가 15% 이상 감소하지 않은 환자에 대한 유효성 및 안전성은 확립되지 않았다.

효과가 없는 환자에게 계속 쓸 근거가 없다는 뜻이다. 희귀질환 치료제로 값이 높을 것을 감안하면 이 2주 판정이 실무에서 크게 작용한다.

식이요법은 계속한다

약을 먹는다고 식단이 풀리지 않는다.

이 약을 투여받는 모든 페닐케톤뇨증 환자는 혈중 페닐알라닌 농도에 따라 식이요법을 통해 단백질 및 페닐알라닌의 섭취를 철저히 관리해야 한다.

환자는 담당 의사에게 단백질·페닐알라닌 섭취량을 포함한 식이 평가를 정기적으로 받아야 한다.

어떻게 쓰나

하루 한 번, 식사와 함께 경구투여한다.

연령	일일 권장 용량
0~6개월 미만	7.5 mg/kg/일
6~12개월 미만	15 mg/kg/일
12개월~2세 미만	30 mg/kg/일
2세 이상	60 mg/kg/일

최대 권장 용량은 60mg/kg/일이다. 의사 판단에 따라 더 낮출 수 있다.

조제·복약지도에서 볼 것 — 16kg이 기준선

산제라 타서 먹인다. 체중 16kg을 경계로 방법이 갈린다.

16kg 이하

• 물 또는 사과주스에 섞는다 — 250mg 1포당 9mL, 1,000mg 1포당 36mL
• 덩어리가 없고 균일해질 때까지 최소 30초 저은 뒤 경구투여용 주사기로 먹인다
• 주사기에 남은 것을 물이나 주스 최소 15mL로 씻어 그 액도 즉시 먹인다

16kg 초과

• 물·사과주스 — 250mg 1포당 9mL, 1,000mg 1포당 20mL
• 또는 연식(사과 소스·잼 등) 총 2테이블스푼
• 물·주스는 최소 30초, 연식은 최소 60초 젓는다
• 용기에 남은 것을 물이나 주스 최소 15mL로 씻어 즉시 먹인다

같은 1,000mg 포라도 체중에 따라 36mL와 20mL로 다르다. 혼동하기 쉬운 지점이다.

즉시 복용이 원칙이다. 바로 먹지 않으면 복용 전에 다시 현탁해야 한다.

국내 도입 배경

식약처는 이 약을 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 49호로 지정해 개발 초기부터 심사를 지원했다.

같은 성분은 미국 FDA가 2025년 7월 28일, 일본 후생노동성이 2025년 12월 22일 승인했다. 한국 허가는 미국보다 약 13개월 뒤다.

다음 단계

허가는 났지만 건강보험 급여가 붙어야 환자가 실제로 쓴다. 희귀의약품은 약가가 높아 급여 여부가 접근성을 가른다.

심평원의 급여 적정성 평가와 약가 협상이 다음 순서다. 수입사와 국내 공급 시점, 약가는 아직 공개되지 않았다.

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출처 식품의약품안전처 의약품안전나라 허가사항 (2026년 9월 8일 조회) · 공공누리 제1유형

허가사항은 변경될 수 있습니다. 처방·조제 시에는 최신 허가사항을 확인하십시오.