희귀·중증질환 신속심사에 환자 경험자료 반영…GIFT 지정 개정

식품의약품안전처 식품의약품안전평가원이 8월 28일 「의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)」 을 개정했다. 희귀·중증질환 치료제 신속심사에 환자의 경험과 관점을 반영하기 위한 조치다.

GIFT가 무엇인가

GIFT(Global Innovative product on Fast Track) 는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 뛰어난 제품을 신속하게 심사하는 제도다.

지금까지 지정 심사는 세 가지를 중심으로 봤다.

• 질환의 중대성
• 대체 가능한 의약품이 있는지
• 대체약 대비 안전성·유효성이 나아졌는지

전부 임상시험 자료로 판단하는 항목이다.

무엇이 달라지나

임상시험 결과만으로는 잡히지 않는 것이 있다는 게 이번 개정의 출발점이다. 식약처는 희귀·중증질환 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료 과정에서의 어려움을 예로 들었다.

이제 신청 업체는 신청서에 붙은 체크리스트에 자료 유형을 표시하고 환자경험자료를 함께 낼 수 있다.

구분	세부
임상 결과 평가 자료	환자보고결과(PRO) · 관찰자보고결과 · 임상의보고결과 · 수행능력결과
환자선호도 연구	치료효과 크기, 이상사례 빈도, 투여경로, 복약편의성에 환자가 두는 상대적 중요도
질적 연구	환자·보호자 인터뷰, 포커스그룹 인터뷰
환자참여활동 자료	환자 동영상, 녹취록, 서면의견
기타	질병경과관찰연구, 설문조사연구 등

환자보고결과(PRO) 는 환자가 자신의 건강 상태·증상·삶의 질을 직접 보고한 결과로, 의료진이 해석하거나 평가하지 않은 자료를 말한다.

'심각한 중증질환'에 대한 상세 설명도 안내서에 추가됐다.

의무는 아니다

제출은 선택이다. 내지 않아도 지정 신청이 막히지 않는다.

다만 내면 질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성을 평가하는 데 참고자료로 쓰인다. 식약처는 업체가 지정 요건에 대한 이해도와 심사 예측성을 확보하는 데 도움이 될 것으로 기대한다고 밝혔다.

업계에는 무엇인가

희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 3상 규모를 키우기 어렵다. 통계적 유의성을 확보하기 힘든 조건에서 개발이 진행된다.

이 제도는 그 빈틈을 환자 쪽 자료로 메울 여지를 만든다. 환자단체 인터뷰나 설문을 미리 설계해 둔 회사와 그렇지 않은 회사의 신청 자료가 달라질 수 있다는 뜻이다.

미국 FDA는 이미 환자경험자료(PED)를 허가 심사에 활용하는 지침을 여러 건 두고 있다. 국내 제도가 그 방향으로 한 걸음 옮긴 셈이다.

다음 단계

개정 안내서는 식약처 누리집의 '법령/자료 → 법령정보 → 공무원지침서/민원인안내서'에서 볼 수 있다.

이번에 만들어진 것은 제출 통로다. 실제로 환자경험자료를 낸 품목이 지정 심사에서 어떤 평가를 받았는지가 이어서 볼 지점이다. 참고자료로만 쓰일지, 지정 여부를 가르는 요소가 될지는 사례가 쌓여야 안다.