FDA, 피부근염 첫 경구 치료제 '리스라야' 승인…박스형 경고 다섯 항목

미국 식품의약국(FDA)이 8월 27일 성인 피부근염(dermatomyositis) 치료제 리스라야(LISRAYA, 성분명 브레포시티닙) 를 승인했다. 개발사는 프리오반트 테라퓨틱스다.

이 병에 허가된 경구 치료제로는 처음이다.

어떤 병인가

피부근염은 면역계가 자기 근육과 피부를 공격하는 자가면역질환이다. 근력이 떨어져 계단을 오르거나 팔을 들기 어려워지고, 눈꺼풀과 손가락 관절에 특징적인 발진이 생긴다.

치료는 고용량 스테로이드로 시작해 면역억제제를 더하는 방식이었다. 스테로이드를 오래 쓰면 골다공증, 당뇨, 감염 위험이 따라온다. 스테로이드를 줄이는 것이 이 병 치료의 오랜 과제였다.

어떻게 듣나

브레포시티닙은 JAK/TYK2 억제제다. 면역·염증 반응에 관여하는 야누스인산화효소(JAK) 경로를 막는다.

241명, 52주

항목	내용
연구 단계	3상, 무작위배정, 이중맹검, 다기관, 위약대조
대상	성인 241명
기간	52주
비교	리스라야 30mg 1일 1회 · 15mg 1일 1회 · 위약
등록번호	NCT05437263

30mg군은 52주 시점 총개선점수(Total Improvement Score) 가 위약보다 높았다. 신체 기능과 피부 질환 활성도가 함께 개선됐다.

48주까지 스테로이드를 줄인 환자가 위약군보다 많았다. 실제 진료에서 가장 값어치가 있는 결과다.

승인된 용량은 30mg 1일 1회 경구다.

박스형 경고 다섯 항목

JAK 억제제 계열에 공통으로 붙는 경고가 그대로 붙었다.

• 중대한 감염
• 전체 사망률 증가
• 악성종양
• 주요 심혈관 사건
• 혈전

흔한 이상반응은 상기도감염, 두통, 피로, 요로감염, 오심이었다.

이 경고들은 2021년 다른 JAK 억제제의 안전성 시험 결과가 나온 뒤 계열 전체에 확대 적용된 것이다. 감염 위험과 심혈관·혈전 위험을 함께 봐야 하는 약이라는 뜻이다.

읽을 때 감안할 것

총개선점수는 복합 지표다. 근력, 피부, 검사 수치, 의사·환자 평가를 합쳐 계산한다. 어느 항목이 얼마나 움직였는지는 별개로 봐야 한다.

52주짜리다. 자가면역질환은 평생 관리한다. 박스형 경고가 다섯 개 붙은 약에서 장기 안전성은 시판 후 자료가 쌓여야 판단된다.

15mg군 결과는 발표에 포함되지 않았다. 승인은 30mg만 났다.

FDA의 니콜라이 니콜로프는 "이 희귀하고 소모적인 질환을 관리하는 데 도움이 된다고 입증된 경구 치료제를 갖게 됐다"고 밝혔다.

그래서 한국은?

국내 피부근염 환자는 스테로이드와 면역억제제, 중증에서는 정맥 면역글로불린(IVIG)을 쓴다. 허가된 전용 치료제는 없다.

브레포시티닙은 국내 허가 신청 여부와 일정이 이번 발표에 담기지 않았다.

JAK 억제제는 국내에도 여러 품목이 류마티스관절염·아토피피부염 등으로 들어와 있다. 계열 안전성 정보가 이미 축적돼 있어, 새 적응증으로 들어올 경우 심사보다 급여 기준이 더 큰 변수가 될 전망이다.